17 января 2019
Революционные биотехнологии: bluebird bio

Всё о новейших достижениях и разработках сферы биологических технологий. И немного об акциях компаний
Николай Григорьев
Младший аналитик АРТ КАПИТАЛ
grigoryev@artcapital.ua
Революционные биотехнологии: bluebird bio
Всё о новейших достижениях и разработках сферы биологических технологий. И немного об акциях компаний

bluebird bio (NASDAQ: BLUE) - компания клинической стадии, занимающаяся разработкой потенциально трансформирующих генных методов лечения тяжелых генетических заболеваний методом иммунотерапии на основе Т-клеток. Цель компании - разработать и вывести на рынок самые передовые продукты, основанные на преобразующем потенциале генной терапии, чтобы дать пациентам надежду на лучшую жизнь перед лицом ограниченных или отсутствующих долгосрочных безопасных и эффективных вариантов лечения. Штаб-квартира Bluebird Bio расположена в Кембридже, штат Массачусетс, и работает в США и Европе.

«Мы творим революцию в генной терапии» - таков девиз компании blue. «Наши интегрированные платформы продуктов охватывают генную терапию, иммунотерапию рака и редактирование генов, что дает нам потенциал для лечения и, мы надеемся, вылечить широкий спектр серьезных заболеваний.»

Каждый человек наследует особенности в форме генов, которые состоят из молекулы, называемой ДНК. Генетические заболевания связаны с проблемами функционирования определенных генов. Технология генной терапии предназначена для устранения генетических проблем путем создания новых копий генов, которые экспрессируют функциональные белки и тем самым исправляют или устраняют первопричину заболевания. Подход bluebird к генной терапии имеет потенциал для оказания трансформирующего, модифицирующего болезнь эффекта - потенциально с пожизненными клиническими преимуществами после одной трансплантации стволовых клеток.

Исследовательский процесс генной терапии работает путем генетической модификации собственных клеток пациента. Коллектив компании обладает обширным опытом в разработке и производстве систем доставки векторов, которые совместными усилиями были воплощены в мощную платформу для генной терапии с потенциально широким применением в широком спектре показаний, где сохраняется значительная медицинская потребность.
Суть метода проста: научить собственный организм человека корректировать генную структуру. Схематически это выглядит следующим образом. Сперва синтезируется вирус с терапевтической нагрузкой, и лентивирусный вектор, способный донести генетический материал до клеток пациента. (Лентивирусы способны доставлять значительное количество генетического материала в клетку хозяина и обладают уникальной среди ретровирусов способностью реплицироваться в неделящихся клетках, что делает лентивирусы удобным вектором для доставки генетического материала в молекулярной биологии.)

После чего у человека берутся Т-клетки (Т-лимфоциты), в которые лентивирусы донесут необходимый генетический материал, что трансформирует кровяные клетки. И заключительным этапом является переливание уже модифицированных клеток человека в его родную кровь, тем самым адаптируя иммунную систему человека.


Таким образом компания предлагает решения для двух сложных генетических заболеваний: адренолейкодистрофия и бета талассемия.

Адренолейкодистрофия – генетическое заболевание, в процессе развития которого повреждаются мембраны окружающих нервных клеток в головном мозге. Если человек болен адренолейкодистрофией, то его организм не может расщеплять жирные кислоты очень длинной цепи (VLCFA), что приводит к накоплению огромного количества насыщенных VLCFA в головном мозге, нервной системе и надпочечниках. В настоящее время не существует принятого препарата, который способствовал излечению от этого заболевания. Существуют лишь способы облегчить протяжение болезни, а также пересадка костного мозга, позволяющего нормализовать количество белка. Таким образом, bluebird может получить достаточно

Талассемия – это генетическое заболевание крови. Образуется недостаточное количество гемоглобина, белка, отвечающего за перенос кислорода и углекислого газа. При мутации в генах, отвечающих за синтез одного из глобинов, состав гемоглобина нарушается. Эти изменения влекут гибель эритроцитов.

Серповидноклеточная анемия — это наследственная гемоглобинопатия, связанная с таким нарушением строения белка гемоглобина, при котором он приобретает особое кристаллическое строение. Форма гемоглобина больных — так называемый гемоглобин S. Эритроциты, несущие гемоглобин S вместо нормального гемоглобина А, под микроскопом имеют характерную серпообразную форму (форму серпа), за что эта форма гемоглобинопатии и получила название серповидноклеточной анемии. Серповидные клетки крови несут большой риск закупоривания сосудов.

Используя основной опыт в области технологий передачи генов и опыт в проведении клинических испытаний генной терапии, ученые bluebird открыли возможность создания широкой, полностью интегрированной франшизы по иммуноонкологии, начиная с Т-клеточной терапии, которая стремится помочь собственной иммунной системе организма присоединять и разрушать раковые клетки.

Исследовательская группа bluebird по иммунотерапии рака является экспертом по последним инновациям в области Т-клеточной инженерии и создает ряд кандидатов в Т-клеточные продукты для лечения широкого спектра жидких и солидных опухолей.

Технология генной терапии направлена на генетическую модификацию собственной иммунной системы пациента (Т-клеток) для нацеливания и уничтожения раковых клеток. Как и программы для гемопоэтических стволовых клеток (кроветворных стволовых клеток) при тяжелых генетических заболеваниях, цель технологии CAR T состоит в том, чтобы настроить лентивирусный вектор для изменения T-клеток, чтобы T-клетки могли распознавать специфические белки на поверхности раковых клеток и уничтожать их.

Суть технологии схожа с лечением генетических заболеваний. Сперва синтезируются белые кровяные тельца и запускается процесс роста Т-клеток. После чего создаются модифицированные гены, которые посредством лентивируса передаются в Т-клетки, которые затем выращиваются в достаточном для конкретно взятого пациента, количестве. Созданные генно-модифицированные клетки вводятся обратно пациенту, которые в итоге будут экспрессировать рецепторы, что способны распознавать и уничтожать белки, характерные для определенных видов рака.

На текущий момент компания работает на 6 препаратами, которые находятся на разных стадиях исследования. Ближе всего к коммерциализации находятся препараты Lenti-D и LentiGlobin, которые способствуют лечению

В 2018 году bluebird сообщила о положительных данных, полученных в ходе испытаний генной терапии LentiGlobin, направленной на снижение переливания крови у пациентов с бета-талассемией. Положительные результаты позволили компании подать заявку на европейское одобрение, и в этом году эти регуляторы ожидают решения по LentiGlobin.

В случае одобрения LentiGlobin может стать самым продаваемым препаратом. Переливание крови стоит дорого, обременительно и может увеличить риск повреждения органов от перегрузки железом, требующей лечения. LentiGlobin может полностью исключить переливания крови для некоторых пациентов, поскольку он доставляет функциональный ген пациентам, которые могут вырабатывать бета-глобин, белок, необходимый для выживания эритроцитов.

В клинических испытаниях одна доза LentiGlobin приводила к независимости от переливания крови у восьми из 10 пациентов. Все восемь из этих пациентов сохраняли независимость от переливания крови в течение последнего периода отсечения данных в сентябре со средней продолжительностью независимости 38 месяцев. Поскольку 60 000 человек рождаются с бета-талассемией во всем мире каждый год, в том числе 1500 в Соединенных Штатах, одобрение в ЕС в этом году - и возможное одобрение в Америке в следующем году - со временем может принести миллиарды долларов дохода для bluebird.

Устранение переливания крови у пациентов может изменить ситуацию, но еще неизвестно, как bluebird будет решать проблему ценообразования. Недавно компания выдвинула аргумент в пользу модели, которая будет включать в себя авансовый платеж, а затем выплаты в течение пяти лет для пациентов, которые воспользовались им.

Компания не установила никакой цены, но это подразумевает, что генная терапия, такая как LentiGlobin, ориентировочно обойдется в 2.1 миллиона долларов от внутренней стоимости для каждого пациента.
Компания презентовала свою стратегию до 2022 года, ожидая в 2020 году выхода на широкий рынок сразу трёх ключевых драйверов роста: препаратов для лечения талассемии (LentiGlobin TDT), адренолейкодистрофии (Lenti-D CALD), и претендента bb2121 против миеломы.

Уже в этом году bluebird готовится принимать пациентов из Европы, открывая 3 центра в Германии, 4 в Италии, 2 в Великобритании, и в 2020 году еще 4 во Франции.

Что касается финансовой составляющей, то согласно последнему квартальному отчёту, количество наличных средств компании составляет практически миллиард долларов.
По заявлению руководства, bluebird рассчитывает, что эти средств хватит минимум на 12 месяцев. В целом, баланс компании выглядит внушительным: располагая активами на 2.3 миллиарда, компания имеет в пассивах всего 350 миллионов, что делает ее достаточно устойчивой в своем сегменте компаний-биотехнологий.

Стратегия и планы компании на 2020 год отражают рыночные ожидания по выручке:
Так, к 2020 году доходы компании вырастут более чем в 6 раз, рынок положительно оценивает ценность, что создает компания, а также ее способности в продвижении препаратов на широкий рынок.

Фундаментально компания выглядит внушительно и достойна внимания широкого круга инвесторов. Что касается технической картины, вчера (16/01/2019), акции протестировали годовое сопротивление, которое не смогли пробить. Есть вероятность, что падение еще не отыграно, и рассматривать покупку стоит при пробитии линии тренда (красная), и пересечении вверх 200-дневной средней скользящей (голубая).

Мы рассчитываем, что в 2020 году (или ранее) в случае успешного прохождения и одобрения ключевых претендентов, компанию bluebird полностью приобретут или вступят в сделку о слиянии. Исторически в секторе биотехнологий мало компаний, которые сумели самостоятельно выйти на уровень самоокупаемости. Все понимают, что компания клинической стадии не способна генерировать положительные денежные потоки, и тем более приносить прибыль и дивиденды своим акционерам. Основная ценность акций таких компаний – востребованность и успешность разработок их эмитента. Как только становится ясно, что препарат или технология готовы к массовому применению, все права и патенты приобретаются крупными игроками фармацевтического бизнеса, часто с колоссальной премией. Консенсус-прогноз аналитиков Wall Street, покрывающих компанию, так же оценивает акции BLUE с большим upside.

Такие сделки обоюдно выгодны: акционеры компании-биотехнолога щедро вознаграждаются за свой вклад, а компания-покупатель обладает значительным опытом и финансовыми активами, для того чтобы успешно провести коммерциализацию едва прошедших тестирование препаратов.

Также читайте
Подборки статей, инвестиционных портфелей от АРТ КАПИТАЛ

Узнавайте о новых статьях, мероприятиях и промо акциях